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    搜狐医药 | Fierce Pharma:一剂 300 万美元!蓝鸟创造了自己的药品价格新纪录

    来源:品质工程

    发布时间:2022-09-23 09:39:27

    原标题:搜狐医药 | Fierce Pharma:一剂 300 万美元!蓝鸟创造了自己的药品价格新纪录

    搜狐健康出品

    作者 |周一川

    编辑 |元悦

    Fierce Pharma网站报道称,9月19日,蓝鸟生物宣布基因药物Skysona获得美国FDA加速批准用于治疗脑性肾上腺脑白质营养不良(CALD),价格高达300万美元!

    有趣的是,今年 8 月获得 Bluebird 批准的 Zynteglo 创下了 280 万美元的创纪录价格,并在一个月内刷新。

    美国每年大约有 40 例新的 CALD 病例。这种疾病会导致神经功能衰退,完全丧失自主运动,大约一半的患者会在五年内死亡。据蓝鸟CEO介绍,Skysona可以减缓疾病对儿童神经功能障碍的影响,而且价格符合临床效益。它计划在 2022 年底之前将该药物商业化。

    以前,高价基因药物提供基于结果的支付方式,也就是说,只有在治愈后才能获得报酬。但蓝鸟特别指出,CALD 非常罕见且复杂,Skysona 不提供这种支付方式。

    超乎想象的药价真的会有人用吗?以 280 万美元的 Zynteglo 为例,如果地中海贫血患者每年在输血上花费超过 12 万美元,他们可能在 30 岁时死于铁过载心脏病。考虑到长期治疗、并发症和死亡风险,可能花费几百万美元用于治疗是有利的。

    但是,理想与现实的差距太大了。蓝鸟这两种天价药,在欧洲闻所未闻。 Skysona去年7月在欧洲获批,但8月因无法协商报销而退出业务; Zynteglo 在欧洲的定价为 180 万美元,比美国便宜 100 万美元,但德国提出的价格为 79 万美元至 95 万美元。差别太大了。

    如果企业不降价,美国如何为此类患者支付天价的治疗费用?值得一看。返回搜狐,查看更多

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